Espoir : des souris sourdes ont recouvert l’ouïe grâce à la thérapie génique

Incroyable mais vrai, une souris atteinte de surdité a retrouvé l’ouïe grâce à une thérapie génique. C’est l’annonce révolutionnaire qu’ont faite les chercheurs du Boston Children’s Hospital and Harvard Medical School associés à l’École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL) dans une publication de la revue Science Translational Medicine. Un véritable espoir pour les un à quatre enfants sur mille qui naissent sourds de naissance… 

Rendre l’ouïe aux personnes souffrant de surdité génétique

Serions-nous capables de rendre l’ouïe à des personnes atteintes de surdité ? C’est l’espoir qu’ont les chercheurs qui ont réussi à rendre la fonction auditive à des souris sourdes. Aujourd’hui, un à quatre enfants sur mille naissent sourds de naissance dans le monde. L’origine de ces surdités est d’ordre génétique. Les scientifiques sont désormais capables de distinguer 70 gènes pouvant provoquer la surdité si ces derniers mutent. Dans ces gènes, on peut compter le TMC1 qui contient une protéine indispensable à l’ouïe. En bref, un enfant porteur de deux copies mutantes de cette protéine TMC1 perdra l’audition dès son plus jeune âge, en revanche, s’il est porteur d’une seule copie de la mutation, la surdité s’installera vers 10 à 15 ans.

Il existe deux formes de surdité génétique

Pour mener à bien leur étude, les chercheurs ont utilisé deux types de souris génétiquement modifiées dans le but de recréer la surdité. La première souris a été manipulée pour imiter la surdité récessive. Quant à la seconde souris, les chercheurs lui ont introduit une mutation ponctuelle de la protéine TMC1 pour imiter la surdité dominante. Ainsi les deux souris possédaient chacune les deux types de surdité génétique existants.

Les chercheurs ont ensuite introduit aux deux souris un traitement, constitué d’un virus génétiquement modifié contenant le gène TMC sain, injecté au niveau de l’oreille interne. Bernard Schneider de l’EPFL explique : « Un grand nombre de vecteurs porteurs du gène sain (plus d’un milliard) a été introduit au travers de la « fenêtre ronde » dans l’oreille interne. Le vecteur diffuse alors dans la cochlée jusqu’aux cellules ciliées à traiter, et le gène TMC sain s’intègre dans le noyau de la cellule ». Entre autre, l’injection de protéines TMC saines permet de substituer aux protéines TMC non viables.

Les cellules traitées transmettent à nouveau un courant électrique

Surprise pour les chercheurs, l’injection à prise unique a fonctionné ! La première souris, à la surdité récessive, a réussi à répondre aux sons en produisant un courant électrique mesurable et a donc réussi à entendre de nouveau. La seconde souris, à la surdité dominante, a observé une action positive au niveau cellulaire et cérébrale mais son ouïe ne fonctionnait pas aussi bien que la première souris. Malheureusement, il faudra encore un peu de travail supplémentaire de la part des chercheurs pour faire totalement recouvrir l’ouïe aux souris. La protéine n’a atteint que les quatre premières rangées de cellules alors que sept doivent être traversées pour amplifier le signal.

Bien que l’expérience n’ai pas été entièrement concluante, les chercheurs gardent espoir : « Notre protocole de thérapie génique n’est pas encore prêt pour des essais cliniques – nous devons encore faire des ajustements – mais nous pensons que dans un avenir pas trop lointain, il pourrait être développé pour un usage thérapeutique chez les humains » explique Jeffrey Holt du Boston Children’s Hospital.