Un tout premier médicament contre la cécité infantile

Des chercheurs de l’université de McGill (Montréal) ont mis au point ce qui pourrait constituer le tout premier traitement contre l’amaurose congénitale de Leber. Cette maladie congénitale de la rétine cause divers troubles de la vision pouvant entraîner une perte totale de la vue. Elle constitue l’une des principales causes de cécité chez l’enfant. Chose incroyable : une simple pilule permettrait de redonner la vue aux enfants atteints de cette maladie.

Un traitement qui consiste à réveiller les cellules

L’équipe a découvert que les patients étaient porteurs de la mutation de deux gènes impliqués dans la production d’une molécule capable de capter la lumière et ainsi de rendre possible la vision. Contrairement à ce que l’on croyait jusqu’alors, les cellules rétiniennes de ces patients n’étaient pas mortes, mais simplement en état de dormance. Le traitement consistait donc à activer ces cellules avant qu’elles ne meurent progressivement : l’équipe a administré par voie orale un rétinoïde de remplacement aux patients porteurs de ces mutations.

Un effet spectaculaire et quasi-immédiat

Une pilule par jour durant une semaine suffit à améliorer considérablement le champ de vision ou l’acuité visuelle des patients. Jusqu'à maintenant, il n'existait aucun traitement curatif de cette maladie. Cette étude laisse donc entrevoir des perspectives prometteuses susceptibles de changer la vie des patients.

De plus amples recherches sont cependant nécessaire et il faudra encore attendre quelques années avant que les travaux de l’équipe de McGill ne se traduisent par un médicament. D’ici là, réjouissons-nous de ce formidable espoir de traitement pour ces enfants qui étaient jusque-là promis à une cécité irréversible.