Myopathie : la thérapie génique fonctionne !
Rédigé par Anthony Laforce , le 23 January 2014 à 12h06
Des essais menés sur des chiens ont permis d'allonger leur espérance de vie et de leur redonner une vraie mobilité.
Le Téléthon a, cette année encore, récolté plusieurs millions d’euros pour lutter contre les maladies orphelines et notamment contre la myopathie. L’honnêteté et la sincérité sont le fer de lance des campagnes de l’AFM (association française contre la myopathie). Bien que souvent critiquée, notamment lors d’une récente affaire avec le président de AIDES, l’AFM Téléthon prouve à nouveau aujourd’hui le bien-fondé de son action en permettant grâce à ses dons le succès d’une thérapie génique sur un chien.
Une étude commencée en 2009...
La myopathie de type myotubulaire est particulièrement agressive et concerne les jeunes enfants. Une étude a été menée par des chercheurs français et américains pour lutter contre cette maladie, et cela avec succès. Ils viennent de marquer une avancée considérable dont les résultats ont été publiés dans le Science Translational Medicine ce mercredi 22 Janvier.
La myopathie myotubulaire touche un garçon nouveau-né sur 50 000. Cette affection provoque une diminution rapide et irréversible du tonus des muscles entraînant la mort de l’enfant dès ses premières années de vie. Incurable à ce jour, la thérapie génique serait peut-être la solution tant attendue par les patients.
... mènera aux essais cliniques sur l'Homme
Les études sur ce type de myopathie ont commencé en 2009 à Généthon (le laboratoire construit à Évry par le Téléthon) et ont été financés notamment par les dons de l’AFM mais également par Myotubular Trust (association anglaise). Après de francs succès sur des souris, les essais par intraveineuse ont été menés sur des chiens déjà porteurs de cette anomalie à la naissance.
Les résultats sont étonnants, le communiqué de presse mentionne « une augmentation de la force musculaire, une amélioration de la force respiratoire ainsi qu’une meilleure mobilité et une survie prolongée des animaux ». Le Dr Anna Buj Bello, à la tête de l’équipe de scientifiques, a commenté ces résultats qui, selon elle, montrent « à quel point la thérapie génique est efficace pour cette maladie génétique ».
De nombreux acteurs du monde médical se sont enthousiasmés lors de la publication des résultats et annoncent déjà pour beaucoup les essais cliniques réalisés sur l’Homme.
Même si ce traitement n’est pas une solution immédiate pour les patients atteints, il permet tout du moins d’envisager dans les prochaines années une solution finale à l’une des formes les plus dures de myopathie. Encore une fois, la thérapie génique surprend par ses résultats.
