Thérapie génique de l'oeil, un nouvel exploit

Des chercheurs d'Oxford ont rendu la vue à deux patients. 

En Mai dernier, les premiers essais cliniques de la thérapie génique contre la maladie de Stargardt, une maladie héréditaire qui ne connaît pour le moment aucun traitement, étaient très encourageants pour les patients. L’ophtalmologie étant l’un des domaines où les thérapies géniques sont les plus avancées, nous attendions avec impatience de nouvelles suites.
C’est aujourd’hui sur la choroïdérémie, une pathologie incurable entraînant une perte définitive de la vision que la thérapie génique a à nouveau donné des résultats étonnants.

Des résultats encourageants

Affectant les cellules de la rétine, cette maladie provoque une perte progressive et irréversible de la vision. Des chercheurs de l’université d’Oxford ont recruté six personnes atteintes de la maladie, âgées de 35 à 63 ans et ont utilisé un virus contenant le gène CMH natif (gène atteint par la choroïdérémie), en l’injectant directement dans la rétine des patients.

L’étude a été publiée dans la revue The Lancet où son principal auteur Robert Mc Laren se déclare ravi des résultats. En effet la vision de deux patients sur six s’est déjà nettement améliorée.

Jonathan Wyatt par exemple, âgé de 63 ans parvient à lire trois lignes de plus sur les tableaux d’opticien alors qu’il ne parvenait quasiment plus à voir avant l’intervention.  « Les couleurs des arbres et des fleurs me semblent beaucoup plus vives et j’ai pu apercevoir à nouveau des étoiles, chose qui ne m’était pas arrivée depuis mes 17 ans » raconte l’un des participants.
Six mois après l’opération, tous les patients ont récupérés leurs anciennes capacités visuelles  et notent tous une nette amélioration de leur sensibilité à la lumière et une vision nocturne bien plus performante.  Les chercheurs, bien que prudents vis-à-vis de ces résultats, sont très enthousiastes et souhaiteraient opérer à l’avenir des patients plus jeunes afin de contrer rapidement la dégénérescence de la vision.

Un bel avenir pour la thérapie génique

Alors que la thérapie génique était fortement décriée après  plusieurs essais cliniques décevants, elle fournit aujourd’hui des résultats très encourageants notamment pour les traitements de l’œil. 

Les scientifiques cherchent dès à présent à adapter l’expérience de la choroïdérémie à d’autres pathologies telles que la DMLA (Dégénérescence Maculaire Liée à l’Âge).
Chaque thérapie génique cependant est unique et de longues études sont nécessaires pour identifier les gènes responsables de chaque pathologie afin de pouvoir agir dessus. On ne peut donc pas pour l’instant parler d’un monde de demain sans aucune personne malvoyante, mais le monde médical commence à l’imaginer.