Un espoir dans la lutte contre les maladies neuromusculaires
Rédigé par La Rédaction , le 13 February 2019 à 11h50
Espoir dans la lutte contre les maladies neuromusculaires
Les maladies neuromusculaires regroupent l’ensemble des maladies qui touchent la motricité. Ayant des causes très diverses, elles peuvent être dues à une anomalie génétique, un mauvais fonctionnement du système immunitaire, une toxicité médicamenteuse, etc. Après des années d’attente, l’entreprise biopharmaceutique Pharnext a réussi à développer un traitement porteur d’espoir.
Une efficacité avérée sur la CMT1A lors de l’essai de phase 3
La CMT1A est la forme la plus répandue des CMT ou maladies de Charcot-Marie-Tooth. Ce sont des affections qui atteignent directement les fibres musculaires, ou indirectement par le biais d’autres constituants de l’unité motrice comme la jonction neuromusculaire, les racines et les nerfs des membres, etc. Plus d’un siècle après leur découverte, aucun traitement n’a été mis au point à ce jour.
D’après les classifications des différentes formes de CMT, il existe six grands types de CMT. Le point commun entre elles est d’être des maladies d’origine génétique qui affectent les nerfs périphériques, en particulier ceux des membres supérieurs et inférieurs. A l’heure actuelle, les chercheurs ont déjà identifié plus de 90 gènes associés aux CMT.
Le traitement, PXT3003, conçu par Pharnext, a prouvé son efficacité sur la CMT1A selon les résultats de l’essai de phase 3 mené par la biotech. Sur les 55 patients traités, 14 ont enregistré des améliorations significatives de leur état et plusieurs autres se sont stabilisés. Par ailleurs, celui-ci pourrait être utilisé pour traiter d’autres types de CMT.
Un candidat médicament disponible d’ici deux ans au plus tard
Le PXT3003 est un traitement qui combine, à faibles doses, trois molécules déjà utilisées dans d’autres indications thérapeutiques. Il s’agit du baclofène, de la naltrexone et du sorbitol. Une demande d’autorisation temporaire d’utilisation en France a été déposée. En temps normal, ce candidat médicament devrait être disponible d’ici 2021. Ce qui engendre un grand espoir chez les malades et leurs familles.
Les répercussions des CMT sur la qualité de vie des patients sont en effet nombreuses comme une faiblesse musculaire et une perte de sensibilité. De plus, pendant longtemps, elles ont été considérées comme des maladies qui ne raccourcissent pas l’espérance de vie des patients. Or, les résultats d’une étude norvégienne publiée en 2017 affirment le contraire.
Par ailleurs, les recherches pour la mise au point de traitements innovants contre les maladies rares avancent à grands pas. Pour le Pr Odile Boespflug-Tanguy, neuropédiatre et présidente du Conseil scientifique de l’AFM-Téléthon, le plus important est l’amélioration de la qualité de vie des malades. Ce qui implique un débat sur l’éthique concernant le développement des traitements génétiques.
Sources :
