Les thérapies géniques pour vaincre les maladies incurables

Devenues une approche médicale à part entière, les thérapies géniques permettent désormais de traiter des maladies autrefois considérées comme incurables. Grâce aux dons du Téléthon, de nombreux progrès ont été réalisés dans le domaine quand la pharmacologie classique reste impuissante contre ces maladies. Et la recherche médicale continue d’avancer.

De l’espoir pour les patients souffrant de maladies génétiques rares

Pour sa 31ème édition en 2018, Téléthon a choisi pour slogan « Vaincre la maladie, c’est enfin possible ». Celui-ci traduit la réussite des thérapies géniques après les nombreux essais déjà réalisés ou en cours, la reconnaissance de Généthon comme laboratoire pharmaceutique à but non lucratif, etc. De même, il récompense les efforts des parents, des bénévoles ou encore des chercheurs.

Grâce aux financements des recherches par Téléthon, des thérapies géniques ont été mises au point pour soigner des maladies génétiques telles que la bêta-thalassémie. Touchant 300 000 personnes dans le monde, elle provoque une grave anémie, dont la prise en charge est lourde et contraignante. En plus des médicaments, le patient doit recevoir des transfusions sanguines mensuelles.

Des thérapies géniques sont également disponibles contre la myopathie myotubulaire. Cette maladie génétique musculaire est mortelle. Si elle ne tue pas avant l’âge de deux ans, elle fait des enfants malades des « poupées de chiffon », incapables de respirer et de tenir leur tête par eux-mêmes. Néanmoins, 95 % des maladies n’ont pas toujours de traitement.

De la réussite du Téléthon dépendent le succès des projets de recherche

Les recherches en matière de thérapie génique sont en constante progression grâce à l’AFM-Téléthon et ses financements. En 2017, l’association a investi près de 60 millions d’euros en recherche et développement de thérapies novatrices. Cela a notamment permis au laboratoire Généthon de mettre au point huit produits de thérapie génique à l’aube ou en cours d’essais cliniques.

Toutefois, si le mur de l’impossible s’est effrité, les besoins sont aussi en forte augmentation, assure Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon. La réalisation et le succès des projets portés par les chercheurs dépendent du niveau de financement disponible. Or, les familles éprouvent de la frustration lorsque des maladies sont candidates à des traitements et d’autres non par manque de moyens.

L’association travaille aussi pour la production à l’échelle industrielle de thérapies géniques validées sur un petit nombre de patients. Pour l’heure, cela prend encore trop de temps et reste onéreux. Pourtant, cette étape est incontournable pour que les patients puissent bénéficier des résultats obtenus par les chercheurs. Un des principaux obstacles est leur coût prohibitif.