Mucoviscidose : un nouveau traitement relance l’espoir

La recherche contre la mucoviscidose n’a jamais avancé aussi vite. En l’espace de deux mois, deux nouvelles approches ont vu le jour et semblent être concluantes. La dernière, la thérapie génique, relance clairement les espoirs en permettant d’augmenter significativement l’espérance de vie des patients.

Deux avancées primordiales pour la lutte contre la mucoviscidose

Bonne nouvelle pour tous les malades de la mucoviscidose. Les chercheurs ont mis au point deux nouvelles approches prometteuses en l’espace de deux mois à peine. Au mois de mai, un nouveau traitement attaquant la base de la maladie promettait une nette amélioration de la fonction respiratoire (mesurée grâce à la quantité d’air expulsée durant la première seconde d’une expiration forcée) dès le 15e jour de traitement ainsi qu’au long des 24 semaines de l’essai de ce dernier. Vendredi 3 juillet, c’est une autre méthode qui a été mise en lumière.

Cette méthode : la thérapie génique, augmenterait également la fonction respiratoire de manière très encourageante. Cette découverte effectuée par le Pr Eric Alton de l’Imperial College de Londres et publiée dans la revue médicale spécialisée The Lancet Respiratory Medicine représente une avancée majeure dans la recherche contre la maladie. En effet, plusieurs essais de thérapie génique avaient été menés auparavant, ils utilisaient les mêmes techniques mais s’étaient révélés non concluants.

Une technique enfin concluante pour traiter la mucoviscidose ?

La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche environ 90 000 personnes dans le monde. Cette maladie attaque les fonctions respiratoires et digestives qui affectent énormément le malade. L’espérance de vie est estimée à 40 ans environ malgré les possibles greffes pulmonaires pour remédier à la maladie. C’est en 1989 que la recherche s’est accélérée, lorsque le gène CFTR, responsable de la mucoviscidose, a été découvert.

La technique de thérapie génique qui a été mise en place par l’équipe du Pr Eric Alton consiste à faire inhaler aux patients atteints de mucoviscidose des molécules d’ADN afin d’envoyer aux poumons une « copie saine » du fameux gène CFTR. Cette technique a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de la maladie âgés de plus de 12 ans. La moitié du groupe a reçu la thérapie génique tandis que l’autre moitié a reçu une inhalation placebo.

Suite à une année de traitement, les patients ayant reçu la thérapie génique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3.7 % à ceux ayant reçu le traitement placebo. Pour les patients les plus atteints, la progression a même atteint les 6.4 %. Bien que ces résultats restent modestes, ils sont qualifiés de « encourageants » et « significatifs » par les chercheurs. « La stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable » rajoutent-ils.

Ces avancées médicales sont les premières d’une longue série puisque de nouvelles études seront menées sur des thérapies géniques non-virales utilisant des doses et des combinaisons de traitement différentes.