Téléthon, des traitements pour de multiples applications

L’édition 2016 marque le 30ème anniversaire du Téléthon. Après 30 heures de retransmission en direct sur France Télévisions, les promesses de don ont atteint plus de 80 millions d’euros. Les fonds récoltés serviront à financer les recherches de traitements pour des maladies neuromusculaires comme les myopathies mais également pour d’autres maladies rares.

Décryptage du génome et mise au point de la thérapie génique

A l’origine, les maladies neuromusculaires ont constitué la cible du Téléthon. Lors de la toute première édition, un seul gène responsable de la myopathie de Duchenne a été identifié. Grâce aux fonds recueillis afin de soutenir les recherches, plus de 50% des gènes impliqués dans les 5 000 maladies rares et 75% des gènes responsables de 300 maladies neuromusculaires sont connus actuellement.

Cela est devenu possible grâce à la mise en place du Généthon, une sorte d’usine ayant pour mission d’identifier les gènes. Le Généthon est le fruit d’un ambitieux projet de l’association AFM-Téléthon en 1987 dont le but est de décrypter le génome humain. Les premières cartes ont été rendues publiques en 1989 et le décryptage terminé en 2003.

Les résultats de ces recherches ont ouvert la voie à plusieurs traitements innovants comme la thérapie génique. Celle-ci a notamment permis de traiter par injection d’ADN reprogrammé des enfants souffrant de Déficit Immunitaire Combiné Sévère. Depuis 1999, cette thérapie a fait l’objet de plusieurs essais pour soigner des maladies du cerveau, du sang, etc.

Thérapie cellulaire et traitements de maladies plus courantes

Les recherches financées par le Téléthon ont aussi largement contribué aux avancées majeures dans le cadre de la thérapie cellulaire. Celle-ci consiste à réparer un organe malade en utilisant différents types de cellule comme les cellules souches. Au départ, la thérapie cellulaire a ciblé les pathologies rares mais s’ouvre désormais à des maladies courantes comme la régénération du cœur chez les patients victimes d’infarctus.

A l’heure actuelle, les chercheurs du Téléthon s’intéressent également à d’autres pathologies telles que les maladies neurodégénératives. Un essai clinique est en cours visant à traiter des patients atteints de Parkinson par le transfert de gène dans le cerveau. Le but est de rétablir la fonction de production de dopamine pour guérir ou ralentir la maladie.

En somme, les résultats des nombreuses recherches réalisées sur les trois dernières décennies par les chercheurs du Téléthon ont profité à des domaines très variés. Grâce aux travaux sur la progéria, une maladie très rare entrainant un vieillissement accéléré dès l’enfance, ils espèrent par exemple obtenir des données sur le processus de vieillissement normal.