Thérapie génique contre la leucémie autorisée aux Etats-Unis

Les Etats-Unis viennent d’autoriser la première thérapie génique contre une forme agressive de leucémie pédiatrique. Mise au point par le laboratoire pharmaceutique Novartis, Kymriah a fait l’objet d’un essai clinique concluant sur 63 patients. Le Food and Drud Administration a validé la mise sur le marché de ce traitement. 

Une nouvelle ère dans la lutte contre les cancers hématologiques

D’après l’Inserm, tout traitement qui vise à modifier génétiquement les cellules d’un patient est considéré comme étant de la thérapie génique. Il existe plusieurs manières pour atteindre cet objectif. La première consiste à délivrer un gène fonctionnel aux cellules pour remplacer le gène défectueux. Il est également possible d’utiliser un gène à action thérapeutique ou de l’ARN pour réguler ou bloquer l’expression du gène déficient.

S’adressant aux enfants et aux jeunes adultes âgés au maximum de 25 ans, le traitement par Kymriah est indiqué pour les malades qui résistent aux autres formes de thérapie ou font une rechute. Cela concerne entre 15 et 20% des cas, soit 600 malades chaque année. Il s’agit d’un traitement personnalisé basé sur les cellules T du patient.

Le traitement par Kymriah constitue une innovation médicale en matière de reprogrammation cellulaire. Il confère aux cellules immunitaires du malade la capacité d’identifier et d’éliminer les cellules cancéreuses mortelles. Après prélèvement, les lymphocytes T sont reprogrammés et multipliés. Ensuite, ils sont réinjectés au patient. Le taux de rémission atteint les 83%.

Un coût exorbitant et des effets secondaires potentiellement graves

Si l’efficacité du traitement par Kymriah est établie, son coût est par contre élevé. Traitement autologue développé avec l’Université de Pennsylvanie, il nécessite une logistique spécialisée et lourde. Pour en bénéficier, un patient doit débourser 475 000 $ US. Toutefois, le laboratoire pharmaceutique Novartis s’engage à rembourser l’intégralité de ces frais en cas d’échec après un mois de traitement.

Par ailleurs, la prise de Kymriah est susceptible de causer toute une série d’effets secondaires importants tels que l’hypotension, une forte fièvre et éventuellement, une baisse de l’oxygène transporté par le sang vers les organes. La lutte entre les cellules immunitaires génétiquement modifiées et les cellules cancéreuses provoque une surproduction de cytokines, à l’origine de « choc cytokinique ».

En général, les symptômes se manifestent entre le premier et le 22ème jour après le début du traitement. Cependant, ils peuvent être atténués par l’Actemra. Cet anticorps monoclonal du laboratoire Genentech vient aussi d’obtenir son autorisation de mise sur le marché. A terme, la thérapie génique a vocation à supplanter la greffe de moelle osseuse.