Une technique inédite d’immunothérapie contre la leucémie

L’immunothérapie suscite beaucoup d’espoir chez les médecins et les malades des cancers. Utilisée depuis quelques années pour traiter les cancers du sein et de la peau, elle a produit jusqu’ici des résultats encourageants. Dernièrement, deux fillettes atteintes de leucémie sont en rémission complète après avoir reçu une thérapie génique expérimentale. 

Une injection de cellules immunitaires génétiquement modifiées

Agées de 11 et de 16 mois au moment du traitement, les deux fillettes souffraient de LAL ou leucémie aigüe lymphoblastique. Ce type particulier de cancer du sang se caractérise par une surproduction de blastes lymphoïdes et leur accumulation dans le sang ainsi que la moelle osseuse. Il s’agit de précurseurs immatures de lymphocytes B ou T, issus de cellules souches.

Les médecins ont décidé de se tourner vers cette technique d’immunothérapie innovante après les échecs des traitements classiques. Développée par une entreprise spécialisée dans l’édition des gènes, Cellectis, elle consiste à extraire des lymphocytes T d’un échantillon sanguin d’un donneur sain. Associés à des molécules de surface, ces lymphocytes T sont capables de cibler et d’éliminer les cellules cancéreuses.

Des modifications génétiques avec le système Talen ont également été réalisées pour générer ces lymphocytes T modifiés appelés UCART 19 ou T CAR19 universels. L’une d’entre elles avait pour objectif d’éviter que le système immunitaire les reconnaisse et les traite comme des cellules étrangères. Une autre visait à inhiber la réponse du patient au greffon.

Un traitement innovant et prometteur avec de nombreux avantages

Selon les résultats de l’étude publiés dans Science Transnational Medicine, toutes les cellules cancéreuses des deux patientes ont été éradiquées en seulement 15 jours après l’injection des UCART 19. Un mois plus tard, elles ont été déclarées en rémission. Trois mois après le début de leur traitement, elles ont reçu une greffe de moelle osseuse.

Par ailleurs, le recours à un donneur sain permet de gagner un temps précieux et de réduire le coût de la thérapie. En effet, il n’est pas indispensable d’attendre pour préparer leurs cellules. De même, un échantillon de sang d’un seul donneur est suffisant pour fabriquer des centaines de doses. Enfin, le traitement couterait environ 4 000 dollars contre 50 000 dollars en utilisant les cellules des patientes.

Néanmoins, André Choulika, président directeur général de Cellectis, souligne que les deux fillettes ont suivi au préalable des chimiothérapies. Cela a permis de réduire sensiblement le nombre des cellules cancéreuses sans les éradiquer. Ainsi, il est fort possible que les résultats obtenus soient le fruit de l’association des deux traitements.